La disparition de l'institut des cellules souches laisse un vide

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Depuis une douzaine d'années, les chercheurs en Californie sur les cellules souches font l'envie du monde entier. En 2004, les Californiens ont approuvé un financement de 3 milliards de dollars US des contribuables pour soutenir la médecine régénérative, en réaction aux restrictions imposées aux États-Unis par le président de l'époque, George W. Bush, sur le financement de la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines. Cela garantissait essentiellement que l’État deviendrait le centre d’innovation sur le terrain.

Depuis lors, la quasi-totalité de mes fonds de recherche provient du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM). Mais pas pour longtemps.

En juin, le CIRM a annoncé qu'il n'acceptait plus de nouvelles demandes de subvention. Son argent s'épuise, laissant aux chercheurs moins de ressources pour développer des thérapies à base de cellules souches. Le même mois, plusieurs d'entre nous, chercheurs en cellules souches, ont participé à une série de documentaires faisant la promotion de traitements non éprouvés à base de cellules souches et ont été partiellement financés par une clinique à but lucratif confrontée à des accusations fédérales. Nous avons appris la nature de la série après que cette clinique a envoyé de nombreux courriels pour la promouvoir. Les cinéastes ont retiré les séquences d'interview à notre demande.

Cette coïncidence est la preuve que l’épée à double tranchant est l’héritage du CIRM. L'agence a permis la science fondamentale et a aidé à établir le savoir-faire nécessaire à une évaluation rigoureuse des thérapies à base de cellules souches. Plus tôt cette année, mes collègues et moi avons créé une société de biotechnologie, Aspen Neuroscience, à La Jolla, en Californie, et collectons des fonds pour un essai clinique d’un traitement de substitution du neurone dans la maladie de Parkinson. Sans le travail effectué par le CIRM pour éduquer les investisseurs et les chercheurs, cela aurait été très difficile.

Cependant, les travaux de l’agence ont par inadvertance contribué à renforcer les «cliniques» à but non lucratif, affirmant, sans preuves suffisantes, que les cellules dérivées des tissus adipeux, de la moelle osseuse, du placenta et d’autres tissus peuvent guérir toute maladie.

Même si ses intentions étaient louables, le CIRM suscitait trop d'espoir dans le public. Une publicité accrocheuse était nécessaire pour obtenir le soutien des électeurs. L'un des slogans de sa campagne était «Sauvez des vies avec des cellules souches». Des publicités efficaces se concentrent souvent sur les promesses et minimisent les lacunes, telles que le temps et les ressources nécessaires pour faire progresser une thérapie par cellules souches au moyen d'essais cliniques jusqu'à approbation du marché. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis n'a approuvé aucun traitement soutenu par le CIRM, ce qui a provoqué des attentes démesurées. (En fait, jusqu'à présent, la FDA n'a approuvé qu'un seul traitement par cellules souches, qui utilise des cellules souches hématopoïétiques pour traiter les maladies du sang.) Il reste que les promesses de la campagne ont été tenues. Le CIRM a accordé un financement pour 56 essais cliniques basés sur des cellules souches.

Malheureusement, d'autres profitent de la publicité. Plus de 700 entreprises proposent ce qu’on appelle des thérapies à base de cellules souches pour de nombreuses maladies, y compris des troubles neurologiques tels que les troubles du spectre autistique, la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer et les accidents vasculaires cérébraux. Ils facturent souvent des milliers de dollars. Une analyse réalisée cette année () a révélé que moins de la moitié de ces endroits emploient des médecins formés à toutes les affections qu’ils prétendent traiter. De nombreux cas de thérapies non approuvées et non réglementées ont laissé des personnes aveugles et d'autres atteintes de tumeurs nuisibles à la colonne vertébrale.

Le CIRM a régulièrement dénoncé ces cliniques, qui existaient avant la création de l’institut et persisteront tant qu’elles pourront gagner de l’argent. Néanmoins, il est facile de comprendre comment l'enthousiasme du public se répercuterait sur ceux qui offrent le charlatanisme.

Mes collègues et moi sommes horrifiés de voir que nous pourrions être regroupés avec ces mauvais acteurs. Ils exploitent les gens et les mettent en danger. Ils confondent les gens en prétendant faire partie de la communauté scientifique et expliquent pourquoi le terme «cellule souche» est devenu synonyme de «huile de serpent».

Cette confusion est, à mon avis, une des raisons pour laquelle, tout comme les chercheurs sur les cellules souches ont avancé des projets au point de lancer des essais cliniques coûteux, le soutien financier est en train de disparaître.

Les fondateurs du CIRM ont annoncé leur intention d’approcher les électeurs en 2020 pour un nouvel afflux de fonds. La probabilité que les traitements à base de cellules souches soient approuvés est bien plus proche de la réalité qu’il ya 15 ans, en grande partie grâce au soutien de l’agence. Mais toute publicité future doit insister sur la nécessité de preuves scientifiques rigoureuses parallèlement au potentiel des cellules.

Nous devons trouver un équilibre entre le potentiel futur et la réalité actuelle lorsque nous parlons au public. Les chercheurs doivent souligner que même lorsque les traitements sont prometteurs chez les souris, ils ne fonctionnent souvent pas chez l'homme. Le seul moyen de le savoir – et de vérifier sa sécurité – est d’effectuer des essais scientifiques rigoureux lors d’essais cliniques. Je parle souvent de cellules souches à des groupes communautaires, mais je pense que la meilleure façon de faire passer le message est de parler avec les conducteurs d'Uber avant de se rendre dans les aéroports. S'ils comprennent ce que sont les cellules souches et ce qu'il faut pour mettre au point des traitements sûrs et efficaces, les futurs passagers apprendront peut-être l'histoire et la transmettront.

Je suis réconforté par le fait que le Medical Board of California aborde le sujet des «traitements à base de cellules souches» non réglementés ce mois-ci. La FDA prend de l'ampleur dans ses efforts pour fermer des lieux proposant des traitements fictifs, dont plusieurs sont également poursuivis en justice pour avoir nui à des patients. Je suis convaincu que, lorsque la FDA approuvera les thérapies à base de cellules souches, le bon travail l'emportera sur le mauvais. Les personnes recevront des traitements efficaces et seront couvertes par leur assurance maladie. Mais c'est toujours dans le futur. En attendant, nous devons tempérer l’espoir du public.

Intérêts financiers concurrents

J.F.L. est un fondateur et a des options d'achat d'actions dans Aspen Neuroscience. Elle est récipiendaire des subventions du CIRM.

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