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C’est le siècle au cours duquel la science biomédicale pourrait transformer l’idéal d’une vie humaine saine.
Considérez les progrès des dernières années. Les percées en immunothérapie anticancéreuse ont permis des transformations étonnantes chez les patients dont le décès était présumé imminent. La prophylaxie pré-exposition au VIH montre une efficacité de presque 100% dans la prévention de la transmission de la maladie. Les technologies révolutionnaires d'édition de gènes remettent en cause les bases de la maladie congénitale et la recherche sur les cellules souches fournit certains des premiers produits sur le marché.
«J’avais l’habitude de dire que peut-être de mon vivant, des cellules souches se retrouveraient à la clinique pour la maladie de Parkinson», déclare Clare Parish, neurobiologiste spécialisée dans les cellules souches à Melbourne, en. "Maintenant, je pense que dans les cinq prochaines années, nous les aurons à la clinique."
À l'échelle mondiale, plus de 240 milliards de dollars américains sont investis chaque année dans la RD en santé. Le rythme sans précédent des innovations n’a toutefois pas permis de résoudre les problèmes d’équité, d’efficacité et d’éthique qui obscurcissent la vision d’une vie plus longue et plus saine pour tous.
En Amérique du Nord, qui dépense plus pour la recherche biomédicale que toute autre nation, une vague d'inquiétude s'est installée face à la menace de perte de son avance dans la recherche mondiale. Les chercheurs, par exemple, ont averti dans un 2017 JCI Insight article: "Les implications sont immenses, y compris sur le plan économique et social, ainsi que sur la sécurité et les ramifications mondiales."
Les chercheurs ont prédit que le financement de la Chine dépasserait celui des États-Unis en 2022. Selon le Congressional Research Office des États-Unis, le pouvoir d'achat du financement du (NIH), principal organisme de recherche biomédicale des États-Unis, distribue également des fonds à d'autres institutions, a culminé en 2003 puis a diminué assez régulièrement jusqu'en 2015. Malgré des gains depuis, le niveau de financement projeté ajusté de l'inflation pour 2020 sera inférieur de 22,4% à celui de 2003.
Les progrès remarquables accomplis par la Chine ont permis de réduire l’écart entre les résultats de la recherche, mais les États-Unis conservent une avance considérable, leur décompte fractionnaire dans l’indice de la nature de 8 422 en 2018 étant plus de quatre fois supérieur à celui de la Chine en 2037.
Il y a des avertissements qu'une génération d'esprits brillants est en train d'être perdue au profit d'autres efforts. Jeffrey Bluestone, endocrinologue à la, accompagné de David Beier, conseiller en politique de soins de santé chez Bay City Capital, et Laurie Glimcher, spécialiste du cancer, ont appelé à «des changements structurels structurels et culturels dans l'entreprise de recherche fédérale» dans un rapport publié en 2018 article .com.
À mesure que les scientifiques acquièrent une nouvelle capacité à manipuler les éléments constitutifs de la vie, les questions éthiques sont plus importantes. Cela a été illustré à la fin de 2018 lorsqu'un généticien chinois, He Jiankui, a présenté les tout premiers bébés génétiquement modifiés. Les affirmations du chercheur n’ont pas encore été vérifiées, mais une enquête gouvernementale a révélé qu’il avait violé la loi d’un État en cherchant à obtenir «une renommée et une fortune personnelles». Il a été limogé de son université.
Wilfried Ellmeier, professeur d'immunobiologie à la Biomedical Alliance en Europe et président élu, estime qu'il est admis que «la technologie CRISPR – Cas9 devrait être appliquée pour traiter les maladies, mais ne devrait pas interférer avec la lignée germinale», ce qui signifie ne devrait pas être utilisé pour apporter des modifications permanentes au génome qui pourraient être transmises aux générations futures. La loi le confirme: l'implantation d'embryons humains génétiquement modifiés est interdite dans la plupart des pays d'Europe, aux États-Unis et en Chine. Le (OMS) a créé un groupe d'experts chargé de fournir des conseils sur un cadre international régissant l'utilisation des technologies d'édition de gènes.
Obstacles redoutables
Résoudre le problème de la résistance aux antimicrobiens est l’un des défis les plus urgents de la recherche biomédicale. L'OMS cite par exemple la résistance aux médicaments antituberculeux comme un «formidable obstacle» à la lutte contre une maladie qui tue 1,6 million de personnes chaque année. Pourtant, peu de grandes entreprises pharmaceutiques investissent dans des antibiotiques. Un rapport de Pew publié en 2019 a révélé 42 nouveaux antibiotiques en développement, dont seulement 13 en phase III.
Le retrait de nombreuses grandes entreprises, comme en 2018 et 2016, de la recherche de nouveaux antibiotiques signifie qu'une grande partie des débuts de la RD est effectuée par de petites entreprises de biotechnologie. «Un grand nombre de ces organisations ont été en mesure de financer leur découverte, leur développement préclinique et en phase précoce, dans une certaine mesure, avec un budget suffisant par habitant, mais elles ne sont pas bien placées pour un développement et une commercialisation à un stade avancé», déclare Wes Kim, du secteur pharmaceutique. scientifique dans le projet de Pew sur la résistance aux antibiotiques.
Alors que de nombreuses entreprises abandonnent la recherche d'antibiotiques de remplacement, les thérapies cellulaires et géniques se révèlent être des cibles attrayantes. Le géant américain de la biotechnologie et le plus grand groupe de collaboration entre entreprises scientifiques et universités ont publié des articles en sciences biomédicales dans les revues suivies par Nature Index au cours des trois dernières années. Avec l'acquisition de la société islandaise de génétique pour un montant de 415 millions de dollars US en 2012, Amgen collabore avec des universitaires de l'Université d'Islande à des études d'association pangénomique, qui étudient le génome humain à la recherche de petites variations génétiques pouvant indiquer un risque plus élevé de certaines maladies. Novartis et son équipe ont ensuite collaboré pour développer des immunothérapies contre le cancer.
Bien que le cancer et les maladies cardiaques soient les principales causes de mortalité dans les pays à revenu élevé, le fardeau de la santé dans les pays à faible revenu est différent. Les maladies infectieuses et parasitaires constituent de loin la menace la plus courante. Pourtant, seulement 4% de tous les nouveaux produits thérapeutiques et 1% des nouveaux médicaments approuvés entre 2000 et 2011 visaient de telles maladies négligées, alors qu'ils représentent 11% des maladies dans le monde.
Cet organisme à but non lucratif de R & D sur les médicaments rassemble des universités, des instituts de santé publique et les industries biotechnologique et pharmaceutique afin de lutter contre des maladies telles que la maladie du sommeil, le paludisme et le VIH chez les enfants, où les investissements dans la recherche font cruellement défaut.
Mais aucun investissement ne permettra de guérir une maladie tant que la science n’aura pas fait ses preuves. La maladie d’Alzheimer, qui touche près de 50 millions de personnes dans le monde, en est un exemple. Depuis que le Congrès américain a reconnu qu'il s'agissait d'une menace majeure il y a quatre ans, les NIH ont reçu une importante injection de fonds pour la recherche sur la maladie d'Alzheimer et les démences associées, ce qui a porté le total à 2,3 milliards de dollars américains en 2019. Une pléthore d'essais infructueux de traitements ont ciblé la cascade d'amyloïde – l'accumulation de protéine amyloïde aberrante dans le cerveau. Récemment, l’échec notoire de l’aducanumab, le médicament anti-amyloïde, à montrer un bénéfice clinique significatif, a incité ses fabricants à annuler les essais de phase III.
Le problème est que beaucoup de leaders dans le domaine ont construit leur carrière autour des amyloïdes, mais aucun candidat sérieux n’a émergé pour remplacer les amyloïdes en tant que cible principale des traitements de la maladie d’Alzheimer, «et les avancées en termes de thérapie reposent sur des idées de Des années 1970 », déclare George Perry du Consortium sur la santé du cerveau de la, et rédacteur en chef du Journal de la maladie d’Alzheimer.
L’intelligence artificielle (IA) pourrait jouer un rôle clé dans la résolution de la maladie d’Alzheimer, la résistance aux antimicrobiens et d’autres défis colossaux. Les sociétés pharmaceutiques ont commencé à acheter des sociétés de technologie spécialisées dans l'IA dans l'espoir d'accélérer leurs découvertes. En 2019, une multinationale suisse spécialisée dans les soins de santé a conclu un partenariat de 65 millions de dollars avec la société de découverte de médicaments dirigée par Amnesty International, Exscientia. Le consortium ATOM (Accelerating Therapeutics for Opportunities in Medicine), un partenariat public-privé américain, comprenant la société de soins de santé et la, a été créé en 2016 dans le même objectif.
Une analyse des données plus rapide, plus précise et plus détaillée que jamais possible, optimisée par des machines effectuant des exploits analytiques d'une ampleur sans précédent, accélérera le rythme des découvertes biomédicales dans d'autres domaines. L'IA est utilisée pour prédire la toxicité potentielle et la solubilité des molécules, et génère même de nouvelles molécules à partir de rien.
Quels que soient les succès et les échecs à venir, la recherche biomédicale continuera à porter l'espoir d'une vie meilleure pour tous.
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